Terapie off-label: risposta positiva nel 80% dei pazienti oncologici difficili

DiMargarida Ferreira Rodrigues

Ottobre 23, 2023

Uno studio condotto dall’Irccs (Istituto Nazionale Tumori Regina Elena) ha rivelato che circa l’80% dei pazienti oncologici trattati con terapie “fuori indicazione” consigliate dal Molecular Tumor Board (Mtb) risponde positivamente ai trattamenti. Il Mtb è un gruppo di esperti che analizza le basi molecolari della malattia di ciascun paziente e identifica vulnerabilità trattabili con terapie off-label. Secondo lo studio, il 42% dei pazienti ha mostrato una risposta parziale, mentre il 37% ha ottenuto una stabilizzazione della malattia.

La ricerca, pubblicata sul Journal of Translational Medicine, ha coinvolto 124 pazienti con tumori in progressione nonostante abbiano già ricevuto tutte le terapie standard per quel tipo di tumore. Questi risultati promuovono le scelte del Mtb come una terza opzione nell’oncologia, affiancando la pratica clinica e gli studi clinici.

Grazie alle tecniche di sequenziamento genomico, è possibile ottenere un profilo molecolare dettagliato di ciascun tumore. Questo studio dimostra che maggiore è la comprensione del profilo molecolare della malattia in un paziente, maggiori sono le possibilità di identificare nuove vulnerabilità nei tumori e prescrivere terapie off-label. Secondo i dati dell’Irccs, da questo miglioramento potrebbe beneficiare dal 22% al 66% circa dei pazienti.

L’approccio del Mtb rappresenta una risorsa innovativa per il futuro dell’oncologia. È una modalità di lavoro multidisciplinare che permette l’uso di farmaci già autorizzati per scopi diversi, ma adatti a un paziente specifico in base al profilo molecolare del suo tumore. “Per massimizzare il successo del Mtb, è fondamentale intensificare la creazione di reti italiane ed europee per la condivisione su larga scala di esperienze cliniche, risorse e dati”, ha spiegato Gennaro Cliberto, Direttore Scientifico dell’Irccs. “L’accesso a casi clinici condivisi è cruciale, specialmente in un contesto come quello del Mtb, in cui l’uso di farmaci off-label è applicato a nicchie di pazienti con caratteristiche molto particolari. In sintesi, il Mtb è già oggi una risorsa insostituibile per quei pazienti oncologici che non rispondono alle terapie tradizionali, ha spiegato Gennaro Cliberto, Direttore Scientifico dell’Irccs”, ha concluso l’esperto.

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