Trattamento sperimentale con cellule modificate da donatori mostra successi contro la leucemia

DiMargarida Ferreira Rodrigues

Ottobre 23, 2023

Uno studio clinico di fase 1 contro la leucemia linfoblastica acuta di tipo B ha ottenuto promettenti risultati, dimostrando che la somministrazione di linfociti T geneticamente modificati, noti come cellule Carcik-CD19, può portare alla remissione completa della malattia in oltre il 60% dei casi.

Lo studio è stato condotto dalla Fondazione Tettamanti di Monza e dall’Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo su un gruppo di 27 pazienti, di cui 23 adulti e quattro bambini. I risultati sono stati presentati a Milano durante il convegno “Bioskills, terapie avanzate: ricerca, innovazione e risultati clinici”, organizzato dalla Fondazione.

Le cellule Carcik rappresentano un’evoluzione della terapia Car-T standard, in cui i linfociti sono prelevati dal paziente stesso. Nel caso delle cellule Carcik, queste sono ottenute dal sangue di un donatore sano attraverso un processo semplice, a basso costo e meno invasivo. Questo processo utilizza trasposoni (sequenze di DNA che possono naturalmente spostarsi nel genoma) anziché vettori virali per la modifica genetica delle cellule. La Fondazione ha sviluppato, in collaborazione con l’Ospedale di Bergamo, una piattaforma per la produzione delle Carcik, che attualmente viene utilizzata per diverse malattie onco-ematologiche recidivanti o refrattarie alle cure.

Andrea Biondi, direttore scientifico della Fondazione e dell’Ircss San Gerardo dei Tintori di Monza, spiega che “la produzione non-virale ha costi stimati di almeno dieci volte inferiori rispetto a quelli virali e offre una maggiore disponibilità di cellule terapeutiche, poiché è possibile ottenerle da un donatore anche solo parzialmente compatibile, ad esempio da un familiare o dalle cellule del sangue cordonale”.

La sperimentazione delle Carcik ha mostrato un profilo di tossicità molto basso sia in termini di sindrome da rilascio di citochine (Crs) sia di neurotossicità, come nel caso delle terapie Car-T. Inoltre, nessun paziente ha riportato problemi legati al fatto che le cellule provenivano da un donatore sano.

Dopo il trattamento, 18 pazienti su 27 (66,7%) hanno ottenuto la remissione completa della malattia. Le cellule Carcik infuse si sono espanse rapidamente e sono rimaste misurabili nel sangue periferico per molti mesi, suggerendo che queste cellule possono esercitare un controllo prolungato sulla malattia nel tempo.

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