La Campagna Nazionale per la Giornata delle Malattie Rare (28 febbraio) punta a superare le disuguaglianze regionali. Solo per il 5% delle oltre 8.000 patologie esiste una cura, ma l’arrivo di terapie avanzate impone una riflessione su equità e sostenibilità
È stata inaugurata oggi presso la sede dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) la Campagna nazionale in vista della Giornata delle Malattie Rare 2026, promossa da Uniamo Rare Disease Italy. L’obiettivo è sollevare una riflessione pubblica urgente sul diritto alla cura e garantire l’accesso equo e uniforme a terapie e trattamenti, sia farmacologici che non, su tutto il territorio nazionale.
La sfida: ricerca avanzata contro le disuguaglianze geografiche
Nonostante solo per il 5% delle oltre 8.000 malattie rare esista attualmente una cura, la ricerca sta aprendo scenari rivoluzionari con l’arrivo di:
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Terapie avanzate e innovative
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Digital therapies e tecnologie assistive
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Processi di drug repurposing
Tuttavia, queste innovazioni si scontrano con persistenti disuguaglianze regionali, e a volte persino a livello di singola ASL, nei tempi e nella disponibilità di farmaci, riabilitazioni e ausili.
L’appello di Uniamo: tempi rapidi e continuità
La presidente di Uniamo, Annalisa Scopinaro, ha posto l’accento sulla necessità di superare gli ostacoli burocratici e logistici:
“Le nuove terapie andranno messe a disposizione in tempi rapidi e uniformemente su tutto il territorio nazionale“.
Scopinaro ha chiesto anche che i trattamenti riabilitativi, spesso l’unico baluardo contro il peggioramento della qualità di vita, siano garantiti in via continuativa e senza tetti.
Il ruolo di AIFA: dati e infrastrutture nazionali
Anche il presidente di AIFA, Robert Nisticò, ha evidenziato il ruolo cruciale dell’Agenzia in uno scenario di rapida innovazione:
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Farmaci orfani: “Oggi più del 20% dei nuovi farmaci autorizzati in Europa riguarda malattie rare e abbiamo già a disposizione oltre 140 farmaci orfani”.
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Priorità: “È prioritaria la necessità di rafforzare i registri di patologia, l’interoperabilità dei dati e un’infrastruttura informativa nazionale che consenta di misurare bisogni, esiti e valore delle terapie”.
Questo sforzo di raccolta dati è cruciale, in particolare in vista dell’introduzione di terapie ad altissimo impatto clinico ed economico, per assicurare la sostenibilità del sistema e l’equità nell’accesso.
La campagna accompagnerà la comunità dei malati rari nei prossimi mesi, focalizzandosi su diagnosi, presa in carico e ricerca, fino alla Giornata del 28 febbraio.